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今天，FDA宣布批准Provention Bio的药物Tzield(teplizumab)上市，该药物用于延缓1型糖尿病特定高危人群的疾病进展。根据FDA的新闻稿，这也是第一种可以延缓1型糖尿病发病的药物。
1型糖尿病是一种慢性病。因为患者的胰腺β细胞受损，其体内分泌的胰岛素量非常少，甚至几乎为零！胰岛素是体内一种重要的激素。分泌不足会导致血糖水平异常升高，糖代谢异常，诱发一系列代谢问题。
许多因素可能导致1型糖尿病的发生。尽管科学界对这种疾病进行了大量的研究，但目前，我们仍然没有完全治愈它的方法。然而，在胰岛β细胞完全受损之前进行干预，对于保护β细胞的功能和减缓疾病进展具有重要意义。
由Provention Bio公司提供的Teplizumab是一种抗CD3单克隆抗体。预计它将不再通过与特定的免疫细胞结合来攻击产生胰岛素的细胞。
以往的研究成果
结果显示，在接受替利珠单抗治疗的1型糖尿病高危人群中，在2.5年的中位随访时间，无临床1型糖尿病的患者比例达到50%，是安慰剂组(22%)的两倍多(HR=0.457，p=0.01)。此外，研究表明，替利珠单抗治疗显著改善了胰岛β细胞的功能和胰岛素分泌。
这种疗法的批准是基于随机、双盲和对照的临床试验。76名1型糖尿病患者参与了该试验，并被随机分为两组，一组接受替利珠单抗，另一组接受安慰剂。治疗持续了14天，在随后的随访中，治疗组的44名患者中有45%最终发展为1型糖尿病，而对照组的这一数字高达72%。此外，治疗组的疾病进展时间约为50个月，而对照组仅为25个月。这些数据表明替利珠单抗治疗可以显著延缓1型糖尿病的进展。
“今天，一种‘一流’疗法的批准为具有特定风险的患者带来了一种重要的新治疗方案，”美国FDA药物评估和研究中心的John Sharretts博士说。“这种药物有可能推迟1型糖尿病的临床诊断，预计患者可以享受几个月甚至几年的无病生活。”